特朗普称赞的Pompe药物每年花费30万美元

时间:2019-04-03
作者:边埝拐

(路透社) - 美国总统唐纳德特朗普周二告诉国会,为了降低处方药的“人为高价”,还需要做更多的工作,同时赞扬一种每年花费30万美元的药物。

美国总统特朗普在国会联席会议上发表讲话 - 美国华盛顿 - 28/02/17 - 美国总统唐纳德特朗普在副总统迈克彭斯(L)和众议院议长保罗瑞安面前讲话时停顿。 路透社/ Jim Bourg

在电视讲话中,特朗普在观众中承认了Megan Crowley,一名患有Pompe病的大学生 - 一种罕见的肌肉疾病,可用昂贵的酶替代疗法治疗。

“但我们在美国食品和药物管理局的缓慢和繁琐的审批程序仍然有太多的进步,比如拯救梅根一生的那些,无法帮助那些有需要的人,”总统说。 “如果我们削减限制,不仅仅是在FDA,而是在我们的政府中,那么我们将拥有像梅根这样的更多奇迹。”

特朗普过去曾因为收取“天文数字”价格而谴责制药商,同时承认该国医疗体系的“复杂程度”。

周三,特朗普政府的代表无法立即就是否总统认为庞培病的治疗价格是否合理而发表评论。

特朗普周二晚上发表的评论突出了行业和投资者的核心问题 - FDA放松管制的潜力,该机构负责批准医药产品。

哈佛医学院的研究员Aaron Kesselheim博士说:“我认为特朗普在某种程度上玩世不恭地试图推进放松管制的议程。” “FDA的标准实际上促进了创新,因为患者不想要任何旧药 - 他们想要有效的药物。”

梅根的父亲约翰克劳利现在是Amicus Therapeutics公司的首席执行官,他于1998年成立了一家生物技术公司,寻求治疗Pompe病。

2006年,FDA - 经过9个月的审查 - 批准为患有此病的患者注入酶替代疗法Myozyme。 一种类似的药物Lumizyme在2010年被批准用于迟发性Pompe病,现在无论病人的年龄如何都使用。

总部位于巴黎的赛诺菲公司(Sanofi SA)目前拥有这些药物,因此平均每年治疗费用为298,000美元。

根据1983年的孤儿药法,针对罕见疾病的药物 - 定义为治疗不到20万患者的药物 - 获得了一系列激励措施,包括7年的营销专营权。 南加州大学制药经济学和政策学教授乔尔·海伊说:“制药公司知道他们可以免费获得非常昂贵的孤儿疾病药物,而不是主流疾病。”

全国罕见疾病组织(NORD)对特朗普的认可表示赞赏,但不同意监管程序需要彻底改革的观点。

“我们的患者应该得到与其他人一样的优质疗法,并且削弱标准只会威胁到我们的人群使用不安全,无效的疗法,”NORD周三在一份声明中说。

Pompe病在全世界范围内影响5,000到10,000人,它可以防止身体产生足够的心脏和肌肉细胞所用的酶,将一种叫做糖原的糖转化为能量。 当糖原在这些细胞中积聚时,它会导致残疾和死亡。

NORD估计约有3000万美国人患有7,000种罕见疾病。

Deena Beasley在洛杉矶的报道; 由Matthew Lewis编辑

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